研究所现有职工242人，科研人员150多人。其中研究员20人，副研究员45人，包括：中国工程院院士1人，长江学者奖励计划特聘教授2人，国家杰出青年基金获得者3人，卫生部有突出贡献专家4人。
目前所内设有：卫生部抗生素基因工程重点实验室、国家药用微生物菌种保藏中心、国家新药（微生物）筛选实验室，以及肿瘤、病毒、药理、微生物化学、化学生物学、生物工程、代谢工程、生物化学、免疫、药剂研究室和微生物药物中试基地等。国家药用微生物菌种保藏中心始建于1958年，是我国最早的国家级药用微生物菌种保藏中心。
卫生部抗生素基因工程重点实验室，在国内率先开展抗生素基因工作研究，已将我国第一个基因工程抗生素可利霉素推向临床。 研究所建所50多年来，一直从事抗生素与抗感染药物研究。通过几代科学家的不懈努力，建立了我国完整的微生物药物研发体系，研发了各种不同类型的抗生素，包括β-内酰胺类、大环内酯类、喹诺酮类、安莎类、氨基糖苷类、糖肽类、四环素类、烯二炔类等。
具体品种包括：我国第一支青霉素的研制，以及后来将卡那霉素、灰黄霉素、利福霉素、去甲万古霉素、乙酰螺旋霉素、麦迪霉素、甲磺酸左氧氟沙星、司帕沙星、甲磺酸加替沙星、平阳霉素、博安霉素、雷帕霉素等几十种微生物药物推向临床应用，为我国传染性疾病防治和微生物药物发展做出了决定性的贡献。 依托研究所的"微生物与生化药学"是国家重点学科，已为国家培养硕士、博士研究生400多名,目前在读研究生100余名。研究所创新药物研发团队2006年获得教育部"长江学者和创新团队发展计划"的创新团队。
甄永苏、蒋建东、邵荣光教授获得"北京协和医学院教学名师"称号。本学科培养的刘小云、李建农、孔维佳3位博士的学位论文获得"全国优秀博士学位论文"，还有5人获得"北京市科技新星"称号。
2009年研究所创新药物研究团队获得中共中央组织部等7部委授予的"专业技术人才先进集体"称号；"我国抗感染药物临床前药效评价平台关键技术的建立及应用"获得2011年度国家科技进步二等奖。
研究所每年承担大量的国家自然科学基金、科技部、卫生部和地方科技基金项目。十一五期间，承担了国家多项"重大新药创制"和"艾滋病和病毒性肝炎等重大传染病防治"2个重大科技专项课题---药物研发综合大平台（参加）、创新药物筛选单元平台、抗感染药物药效评价单元平台建设、抗结核新靶标研究以及多项创新药物品种研发任务，同时承担了NIH/比尔.盖茨基金会"全球重大卫生挑战计划"项目及国际抗结核联盟合作项目。
研究范围涵盖了新药研发的各个环节，包括：药用微生物资源、药物靶点发现与鉴定、分子模型、药用生物技术、高通量筛选、化学生物学、发酵工程、细胞工程、药效学评价、药物作用分子基础、毒理、药代动力学、药剂学等，形成了新药筛选、药理毒理、药效、药代研究和开发一条龙的研发体系。在合成生物学、单克隆抗体、微生物活性产物、化学合成药物等方面处于国内领先地位，在抗感染、抗肿瘤、代谢性疾病药物和生物技术药物的研发领域处于国内领先水平，部分研究处于国际先进水平。
研究所的主要优势领域是微生物药物和生物技术药物的研究与开发。包括：药用微生物的筛选、发酵、菌种保藏、药用先导化合物的获得、中试、药理、毒理研究、动物实验和抗肿瘤、抗病毒（HIV、HBV）、抗耐药菌（结核等）药效评价。